特朗普一句话 将导致FDA大幅倒退？

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[摘要]美国新总统特朗普上任后不久，他继续以各种大胆的言行成为世界头号网红。他最近的“改革”演讲是为了动摇美国的医疗监督机制。

美国新总统特朗普上任后不久，他继续以各种大胆的言行成为世界头号网红。他最近的“改革”演讲是为了动摇美国的医疗监督机制。

1月31日，特朗普会见了主要制药巨头的首席执行官，并声称他的管理团队将以前所未有的规模撤销许多美国食品和药物管理局的规定。

“有一件事一直困扰着我:制药公司已经开发出了一种治疗临终病人的新药，但是fda说我们不能批准这种药物，因为我们不想伤害病人。”这位病人已经4周没有活下来了，他的生命也几乎失去了，所以我们不要谈论受伤。因此，我们将改革大量的规则。”特朗普在会上说了这话。

支持者认为，简化美国食品和药物管理局药品审批程序的想法可以加快新药上市，扩大可以上市的新药范围，并给更多濒临死亡的病人带来希望；反对者认为，这一举措可能会让制药行业陷入混乱。

美国食品和药物管理局的全称是食品和药物管理局，它是一个由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家组成的政府健康控制监督机构。

然而，事实上，长期以来，尽管所有国家都试图打击愚弄和伤害患者的不良行为和药物，但最终的决定是由专家的意见做出的，而不是科学实验。

直到20世纪60年代，药品损害事件才被认为是有史以来最大的，它不仅影响了整个欧美药品监管机制，也使fda开始制定和完善各种严格的药品监管程序，并最终提出了我们今天看到的fda药品监管体系。

史上最大的毒品危害

1960年，毕业于芝加哥大学的46岁女医学博士弗朗西丝·切尔西(Frances Chersi)成为美国食品和药物管理局的一名雇员。当时，只有7名全职医生和4名兼职医生负责fda的药物审查。到达食品和药物管理局一个月后，她从理查森·默雷尔公司手中接过了一份申请

这是一种由西德的chemie grunentha开发的新药，名为沙利度胺，这种药物的发明者是前纳粹军医Muktel。

沙利度胺还有一个更广为人知的名字:沙利度胺。

当时，大多数国家的药品监管制度比较宽松，几乎没有一个国家的药品监管部门建议药品必须经过严格的临床试验才能上市，企业只有通过组织一些不太严格的研究材料才能上市。

当阿蛮尔制药厂发现这种药物具有镇静、止痛的功效时，它在上市时就宣称这是一种治疗失眠、咳嗽、感冒和头痛的神奇药物，并很快发现它可以治疗孕妇早上的呕吐和恶心，然后宣传它是孕妇的理想选择。结果，沙利度胺在欧洲、加拿大、日本、澳大利亚等国家流行起来，成为德国制药业开发的另一种神奇药物。

默里公司已获准在美国市场全面推出沙利度胺。该公司致力于促进该药物对妊娠早期恶心的疗效。

尽管该公司从未在这一领域进行过任何研究，但它仍向美国1267名医生大规模发放了250万片沙利度胺片，供其试用，而不知道这些药物是否会通过胎盘影响胎儿，也没有临床实验的依据。

根据美国当时的法律，在病人同意的基础上，医生可以以“实验”的名义给病人开未经批准的新药，而且对剂量没有限制。对于制药公司来说，给药实际上是一种更好的促销方式。

然而，新来的女医生弗朗西斯·切西(Frances Chersi)发现，沙利度胺的临床研究不仅数据不完整，而且结果引人入胜，甚至带有伪科学的无稽之谈。

切尔希在英国医学杂志上读到了一封医生关于服用沙利度胺治疗周围神经炎的信。他更怀疑沙利度胺的安全性，并要求默里公司提供更多的动物试验数据和所有临床试验数据，以证明该药物在批准前确实是安全的。

默里公司用各种手段威胁切尔希博士，甚至威胁说要利用国会的关系让食品和药物管理局局长转移她的工作。但是切尔希博士顶住了压力，坚持自己的观点。

与此同时，第一个因反应停而失去四肢的婴儿在德国出生。随后，罕见的“海豹肢”在德国出现的概率增加了200倍，这些海豹肢婴儿的母亲服用了沙利度胺。

面对越来越多的不良反应报道，这种药物的阴暗面终于出现了。

据美国食品和药物管理局统计，默里公司通过免费分发药物，已经在美国造成40名“海豹肢”婴儿出生，但如果该公司停止在美国上市，至少有1万名婴儿将会变形。

《华盛顿邮报》记者莫顿·明茨发表了一份关于美国食品和药物管理局女英雄阻止恶性药物进入市场的报告。报告发表后，美国食品和药物管理局局长拉里克立即宣布召回所有进入市场的沙利度胺。

1962年10月，当时的肯尼迪总统签署了Kefauver-Harrison修正案，规定新药上市必须向fda提交有效性和安全性数据，一旦上市药物出现问题，必须尽快召回。

结果，切尔希成为阻止反动分子进入美国的英雄，并获得了白宫颁发的奖章。

克制自己不要复活

尽管如此，沙利度胺已经扩散到世界各地，有超过15，000名受害者。受毒品影响的孕妇所生的婴儿没有胳膊和腿，他们的手直接与躯干相连，这就像一只海豹，被称为“海豹肢”。这种畸形婴儿的死亡率超过50%。

日本等一些国家直到1963年才停止使用沙利度胺，这导致了近1000名畸形婴儿的出生。

虽然不当使用造成了悲剧，沙利度胺不是一种无用的药物。

1965年，一名以色列医生发现沙利度胺对麻风病人的自身免疫症状有治疗作用。随后的研究表明，它对卡波西肉瘤、系统性红斑狼疮和多发性骨髓瘤有治疗作用。

进一步研究表明，反应停分子结构中含有手性中心，从而形成两种光学异构体，其中r-(+)结构具有中枢镇静作用，而s-(-)结构的对映体具有很强的致畸作用。沙利度胺可以通过分离手性异构体来最小化。

1998年7月16日，fda批准沙利度胺治疗结节性红斑麻风。2006年，美国食品和药物管理局批准将其用于多发性骨髓瘤的联合治疗。

科学总是在发展，对孕妇有副作用的沙利度胺在严谨的科学研究中重生了。

在这一切的背后，我们需要最严格的监管体系。

Fda争议

“沙利度胺”事件后，美国食品和药物管理局逐渐制定和完善了严格的药物监管程序。

目前，美国食品和药物管理局已经建立了前监管、后监管和后监管相结合的全程监管体系，并将药品监管的重点放在预防上。通过建立科学的管理机制，可以减少毒品违法行为的发生。

Fda已委托两个部门进行药品技术审查和监督调查。技术审评部门主要从源头上保证上市药品的安全性、有效性和质量可控性；监督调查部门负责药品的日常检验和违法行为的查处。

一方面，监督调查部门将立即以“警示函”的方式对行政相对人进行教育和提醒，努力达到积极引导行政相对人、制止违法行为的目的；另一方面，通过事件跟踪分析系统的实施，研究找出事件的根本原因并反馈给技术审查部门，从而提前共同完善预防体系，防止类似药品违规事件的再次发生。

这一严格的程序也带来了一些争议:超过90%进入临床试验的药物不能通过测试。这也使得药物研发的周期和成本很高。

据《纽约时报》报道，90%的新药进入临床试验后就销声匿迹了。虽然这种新药在用于临床研究之前已经在动物身上试验过，但它已经证明了它的安全性和有效性。然而，动物和人类之间仍有很大的差异，新药不能仅通过动物实验在临床治疗中广泛使用。因此，必须进行严格的临床试验来验证新药在人体内的有效性和安全性。

因此，一种新药需要10多年才能发明并最终投放市场——特朗普和他的支持者认为这太慢了。

药物安全倡导者评论说，撤销食品和药物管理局的规定意味着当许多产品如药品、化妆品和食品被选中时，保护消费者的一道墙被推倒了。

据媒体分析，这一颠覆性的食品和药物管理局批准标准的改革可能会动摇生物制药行业的基础，并使食品和药物管理局明显倒退。

投资者将美国食品和药物管理局视为监管机构，以确保公司投资产品的可信度；医生相信它批准的药物，保护他们的病人免受假药和劣药的侵害；就连制药公司也不得不依靠fda来维持制药行业的严格标准，防止那些达不到标准的竞争对手，并维持公司的利润。

如果取消这一切，从新药研发和生产到企业赚钱的每一个环节都将陷入混乱。

“这会引起混乱。加快药物审批是一个值得称赞的意图，但将患者置于昂贵、无效和潜在危险的药物环境中是灾难性的。”梅奥诊所的神经学家大卫博士说。